Spinal müsküler atrofi (SMA) kalıtsal, ilerleyici ve ilaç tedavisi uygulanmadığında ölümcül olabilen bir kas hastalığı. SGK verilerine göre Türkiye’de yaklaşık 1300 SMA hastası bulunuyor.
Resmi Gazete’de dün yayınlanan düzenlemeyle, ilaç SGK’nın Yurtdışı İlaç Listesi 4/C’den çıkarak, Bedeli Ödenecek İlaçlar Listesi 4/A kapsamına girdi. SMA Benimle Yürü Derneği Başkan Yardımcısı Arzu Şahin, Spinraza Türkiye’de ruhsatlandırıldığından beri böyle bir düzenleme beklediklerini söyledi.
Puanlama kaldırıldı
Son düzenlemeyle yenidoğan bebeklerde hastalığın tipine bakılmaksızın tedaviye başlanmasını sağlayan maddeler hem tip 1 hem de diğer tiplerdeki hastalarla ilgili bölümlere eklendi. İlaca başlama ve ilaca devamla ilgili olarak TİTCK’in onay vermesini gerektiren ve ‘puanlama’ yahut ‘değerlendirme’ diye bilinen işleyiş kaldırılmış oldu.
Şahin bu gelişmeleri sevindirici bulsa da buruk: “Solunum cihazına bağlı ya da ağızdan beslenemeyen tip 2 hastalarımız hiçbir zaman bu ilaca başlayamadılar. Tip 1 bebeklerde solunum cihazına bağlı olsun olmasın bütün hastalar tedaviye başlayabiliyor. Ancak tip 2 hastalarda hala bu kriterin aranması, tedaviye erişme şanslarını tamamen kapatıyor.”
Tüm tedaviler bulunmalı
Hastaların Spinraza tedavisi alabilmesi için dört ayda bir sağlık kurulu raporu alması gerekiyor. Şahin rapor süresinin bir yıla uzatılması gerektiğini söyledi: “Yeni rapor çıkarmak için oradan oraya, uzmandan uzmana gitmek zorunda kalıyoruz.”
Söz konusu düzenleme SMA hastalığının Zolgensma adlı (etken maddesi onasemnogene abeparvovec) gen tedavisi, risdiplam etken maddeli ve Evrysdi isimli şurup formundaki SMA ilacına dair bir düzenlemeyi ise içermiyor. Şahin tüm tedavilerin ülkemizde olması gerektiğini belirterek, “Hastalar, aileler ve hekimler beraber tedaviye karar verebilme şansına sahip olmalı” dedi.
Zamanında tedaviye almak önemli
Kardeşiyle birlikte dört yıldan uzun süredir Spinraza tedavisi alan Ayça Şahin, şöyle konuştu: “Tebliğe çok sevindik. Doktorumuz reçete edince, hastaneden rahatlıkla ulaşacağız. Her ne kadar bizim doz zamanımıza denk gelmese de bu yıl oluşan iki tedarik krizi pek çok hastayı olumsuz etkiledi. Tebliğ sayesinde bu gibi krizlerin önüne geçileceğini umut ediyorum. Çünkü doz zamanı geldiğinde ilacı gecikmeden almak çok önemli. İlaç 4 ayda 1, gecikmeden alınmalı.”
İlaç hastalığın ilerlemesini durduruyor. Ayrıca örneğin egzersizleri daha güçlü yapmaya yardımcı oluyor. Şahin, şunları dedi: “Daha uzun süre ve daha az yorularak durabiliyorum. Daha iyi yürüyebiliyorum. Günlük yaşamımı daha az yorularak sürdürebiliyorum. Bağımsızlığımız da artıyor böylece. Kardeşim Spinraza sayesinde yıllar süre desteklenerek ve cihazla da olsa ayakta durabiliyor, evimizde askı sistemi ve yürüme barı yardımıyla ortezleriyle beraber adım atabiliyor. Yapabildiği hareketleri de daha güçlü ve daha dirayetli yapıyor. Manuel tekerlekli sandalyeyi ilaçtan önce süremiyordu, hep akülü kullanıyordu. Şimdi evde manuel sandalyesini sürüyor.”
SMA hakkında pek çok çalışma da var, gelecekte başka tedaviler de söz konusu olabilir.
Şahin, “Var olan ve var olacak her tedaviye devlet güvencesiyle erişmek istiyoruz. Tedavinin yanı sıra medikal ihtiyaçlara, seans kısıtlaması olmaksızın fizyoterapiye erişmek istiyoruz” diye konuştu.